Farmaci per terapie avanzate non in sperimentazione: decreto della Salute

10 marzo 2015

E' stato pubblicato sulla G.U. n. 56 del 9 marzo 2015, il decreto del Ministro della salute del 16 gennaio 2015 Disposizioni in materia di medicinali per terapie avanzate preparati su base non ripetitiva. 

Dopo la vicenda Stamina, il decreto regolamenta i casi in cui, in assenza di alternative terapeutiche o in situazioni di estrema urgenza, possono essere utilizzati medicinali per terapie avanzate che non siano ancora in fase di sperimentazione.

Il decreto abroga il decreto del dicembre 2006 e regolamenta in maniera stringente la preparazione e l'utilizzo su base non ripetitiva di medicinali per terapie avanzate al di fuori delle sperimentazioni cliniche, prodotti sotto l'esclusiva responsabilità professionale di un medico e in esecuzione di una prescrizione medica individuale. La produzione e l'utilizzo dei medicinali è consentito solo all'interno di ospedali pubblici, cliniche universitarie o istituti di ricovero e cura a carattere scientifico siti sul territorio nazionale. 

L'impiego clinico del medicinale è consentito su singoli pazienti esclusivamente in mancanza di alternative terapeutiche o in situazioni di estrema urgenza o pericolo di vita.

L'autorizzazione alla produzione di medicinali per TA su base non ripetitiva è rilasciata dall'Agenzia italiana del farmaco (di seguito AIFA)  esclusivamente alle strutture conformi ai principi di buona pratica di fabbricazione dei medicinali (GMP) e soggette al rilascio dell'autorizzazione preventiva alla produzione da parte della stessa AIFA. Allo scopo di ottenere l'autorizzazione alla produzione, la struttura (laboratorio/ospedale/azienda) che intende produrre i medicinali deve presentare all'AIFA la documentazione specificata dall'All. 2.  Il rilascio della autorizzazione comporta ulteriori obblighi a carico del produttore, tra i quali, il rispetto della normativa in materia di qualità e sicurezza nonché di tracciabilità del prodotto e del paziente trattato nonché obblighi di farmacovigilanza. Il decreto ministeriale, inoltre, assegna all'Agenzia la facoltà di effettuare ispezioni per verificare la conformità alle normative comunitarie dei processi e delle procedure messe in atto. In caso di violazione degli obblighi stabiliti dal provvedimento, l'AIFA potrà sospendere o revocare l'autorizzazione alla produzione e disporre il divieto di utilizzazione del medicinale.

Specifici obblighi sono, infine, stabiliti per i medici, prescrittore e utilizzatore; infatti, i farmaci possono essere utilizzati sotto l'esclusiva responsabilità professionale in esecuzione di una prescrizione medica individuale per un prodotto specifico destinato a un determinato paziente, dopo il rilascio del consenso informato e l'approvazione del Comitato etico.  

L'AIFA e l'Istituto superiore di sanità avranno, infine, il compito di analizzare i dati clinici relativi all'esito dei trattamenti e agli eventuali eventi avversi conseguenti alla somministrazione di questo tipo di medicinali.

Per saperne di più sulla normativa di settore:

L'approfondimento del Servizio Studi L'impiego clinico dei medicinali per terapie avanzate non ancora in fase di sperimentazione;

Il punto sugli ultimi provvedimenti in materia di Farmaci e spesa farmaceutica a cura del Servizio Studi;