Uso terapeutico di farmaci sottoposti a sperimentazione clinica

3 novembre 2017

Sulla G. U. n. 256 del 2 novembre 2017 è stato pubblicato il decreto 7 settembre 2017 Disciplina dell'uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica, che stabilisce i criteri e le modalità per l'uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica (uso c.d. compassionevole) e prevede la fornitura a titolo gratuito da parte dell'Azienda farmaceutica delle seguenti tipologie di farmaci:

1) medicinali non ancora autorizzati, sottoposti a sperimentazione clinica e prodotti in stabilimenti farmaceutici o importati secondo le modalità autorizzative e i requisiti previsti dalla normativa vigente;

2) medicinali provvisti dell'autorizzazione all'immissione in commercio per indicazioni diverse da quelle autorizzate (medicinali off-label);

3) medicinali autorizzati ma non ancora disponibili sul territorio nazionale;

4) medicinali di terapia avanzata:  medicinali di terapia genica; medicinali di terapia cellulare somatica; prodotti di ingegneria tessutale.

L'uso di tali medicinali deve essere richiesto  all'azienda farmaceutica per il trattamento di pazienti affetti da patologie gravi, malattie rare, tumori rari o in condizioni di malattia che li pongano in pericolo di vita, per i quali non siano disponibili valide alternative terapeutiche o che non possano essere inclusi in una sperimentazione clinica o, ai fini della continuità terapeutica, per pazienti già trattati con beneficio clinico nell'ambito di una sperimentazione clinica conclusa. I soggetti autorizzati alla richiesta sono:

• medico per il singolo paziente non trattato nell'ambito di studi clinici, per uso nominale o nell'ambito di programmi di uso terapeutico;
• più medici operanti in diversi centri o da gruppi collaborativi multicentrici;
• medico o da gruppi collaborativi per pazienti che hanno partecipato a una sperimentazione clinica che ha dimostrato un profilo di tollerabilità, sicurezza ed efficacia tali da configurare un'indicazione di continuità terapeutica, anche a conclusione della sperimentazione clinica;
• medico che dirige il centro clinico individuato dalla regione per il trattamento delle malattie rare o il centro clinico appartenente alla Rete nazionale dei tumori rari.

Per saperne di più si rinvia agli approfondimenti del Servizio studi su:

Le norme che disciplinano l'impiego clinico dei farmaci ancora sottoposti a sperimentazione

L'impiego clinico dei medicinali per terapie avanzate non ancora in fase di sperimentazione