Stai consultando: Camera dei deputati › Documenti › Temi dell'attività parlamentare

MENU DI NAVIGAZIONE DELLA SEZIONE

Salta il menu

MENU DI NAVIGAZIONE PRINCIPALE

Vai al contenuto

Fine contenuto

MENU DI NAVIGAZIONE DEL DOMINIO PARLAMENTO

INIZIO CONTENUTO

MENU DI NAVIGAZIONE DELLA SEZIONE

Salta il menu

FINE PAGINA

Temi dell'attività parlamentare

Impiego di medicinali per terapie avanzate a base di cellule staminali per la cura di malattie rare
informazioni aggiornate a venerdì, 26 gennaio 2018

L'articolo 2, commi 2- 2-bis,  del decreto legge 24/2013, nel testo originario, ha inteso regolamentare in via transitoria l'impiego di medicinali per terapie avanzate preparati su base non ripetitiva e l'impiego terapeutico dei medicinali sottoposti a sperimentazione clinica.

La norma, che era stata emanata per regolamentare la sperimentazione delle cellule staminali mesenchimali condotta dalla Onlus Stamina Foundation in deroga alla normativa vigente, consentiva alle strutture pubbliche, in cui fossero stati avviati, anteriormente alla data di entrata in vigore del decreto legge, trattamenti su singoli pazienti con medicinali per terapie avanzate a base di cellule staminali, il completamento - sotto la responsabilità del medico prescrittore - dei trattamenti medesimi (sul punto anche la sentenza della Corte costituzionale n. 274 del 2014).

Successivamente, l'articolo 2 del decreto legge 24/2013 è stato interamente sostituito dall'articolo 1, comma 409, della legge di stabilità 2016 (legge 208/2015).

La stabilità 2016 ha vincolato una quota del Fondo sanitario nazionale, per un importo fino a 2 milioni di euro per il 2017 e fino a 4 milioni di euro per il 2018, per lo svolgimento di una o più sperimentazioni cliniche concernenti l'impiego di medicinali per terapie avanzate a base di cellule staminali per la cura di malattie rare. Le sperimentazioni devono essere condotte nel rispetto delle modalità e dei termini previsti dal D.Lgs. 211/2003, nonché secondo la normativa internazionale vigente e, in accordo con le linee guida europee, con cellule prodotte secondo il regime GMP (Good Manufacturing Practice) certificato dall'Agenzia italiana del farmaco (AIFA). La selezione delle sperimentazioni da finanziare avviene tramite procedura ad evidenza pubblica, coordinata dall'AIFA e dall'Istituto superiore di sanità, che, a tal fine, possono avvalersi di un comitato di esperti esterni. Il successivo comma 410 della stabilità 2016 incrementa il Fondo sanitario nazionale nella misura di 1 milione di euro per il 2017 e di 2 milioni di euro per il 2018.

L'originario articolo 2 del  decreto legge 24/2013  (per la ricostruzione dell'iter parlamentare del decreto si rinvia all'audizione dell'allora Ministro della salute, on. Balduzzi, presso la Commissione 12° del Senato),  nato dall'urgenza di disciplinare l'attività di produzione e somministrazione di cellule staminali mesenchimali secondo il metodo proposto da Stamina Foundation, consentiva il completamento - sotto la responsabilità del medico prescrittore -  di terapie avanzate a base di cellule staminali mesenchimali avviati su singoli pazienti, purché i medicinali fossero stati lavorati in laboratori di strutture pubbliche e secondo procedure idonee alla lavorazione e alla conservazione di cellule e tessuti. Più in particolare, in deroga alla disciplina vigente,  il Ministero della salute, avvalendosi dell'Agenzia Italiana del Farmaco e del Centro nazionale per i trapianti, autorizzava lo svolgimento di una sperimentazione clinica da completarsi entro diciotto mesi - decorrenti dal 1° luglio 2013 - coordinata dall'Istituto superiore di sanità e relativa esclusivamente a cellule staminali mesenchimali impiegate in trattamenti già in corso.  Alla sperimentazione era  stato destinato un importo massimo di 1 milione di euro per il 2013 e di 2 milioni di euro per il 2014, a valere sulle risorse del fondo sanitario nazionale. L'Istituto superiore di sanità e l'Agenzia Italiana del Farmaco erano stati incaricati della valutazione della sperimentazione. A tutela della sicurezza dei pazienti, il decreto legge 24/2013 aveva anche istituito  un Osservatorio sulle terapie avanzate con cellule staminali mesenchimali, presso il Ministero della salute, "con compiti consultivi e di proposta, di monitoraggio, di garanzia della trasparenza delle informazioni e delle procedure".
La Corte costituzionale, chiamata ad esprimersi sull'art. 2 del decreto legge 24/2013,  ha chiarito, con la sentenza n. 274 del 2014  che "la promozione di una sperimentazione clinica per testare l'efficacia, ed escludere collaterali effetti nocivi, di un nuovo farmaco non consente, di regola, di porre anticipatamente a carico di strutture pubbliche la somministrazione del farmaco medesimo: e ciò per evidenti motivi di tutela della salute, oltre che per esigenze di corretta utilizzazione e destinazione dei fondi e delle risorse a disposizione del Servizio sanitario nazionale".
La complessa vicenda legata alla sperimentazione della Stamina Foundation ha dato origine ad una Indagine conoscitiva su origine e sviluppi del cosiddetto caso Stamina, condotta dalla Commissione 12° del Senato, conclusasi nel febbraio 2015 con la pubblicazione di un documento conclusivo.

In ultimo, la materia è stata ridisciplinata, come fra l'altro richiesto dal documento conclusivo dell'Indagine conoscitiva, dal decreto del Ministro della salute del 16 gennaio 2015 Disposizioni in materia di medicinali per terapie avanzate preparati su base non ripetitiva (sul punto vedi anche l'approfondimento L'impiego clinico dei medicinali per terapie avanzate non ancora in fase di sperimentazione).

L'articolo 2, commi 2- 2-bis,  del decreto legge 24/2013, nel testo originario, ha inteso regolamentare in via transitoria l'impiego di medicinali per terapie avanzate preparati su base non ripetitiva e l'impiego terapeutico dei medicinali sottoposti a sperimentazione clinica.

La norma, che era stata emanata per regolamentare la sperimentazione delle cellule staminali mesenchimali condotta dalla Onlus Stamina Foundation in deroga alla normativa vigente, consentiva alle strutture pubbliche, in cui fossero stati avviati, anteriormente alla data di entrata in vigore del decreto legge, trattamenti su singoli pazienti con medicinali per terapie avanzate a base di cellule staminali, il completamento - sotto la responsabilità del medico prescrittore - dei trattamenti medesimi (sul punto anche la sentenza della Corte costituzionale n. 274 del 2014).

Successivamente, l'articolo 2 del decreto legge 24/2013 è stato interamente sostituito dall'articolo 1, comma 409, della legge di stabilità 2016 (legge 208/2015).

La stabilità 2016 ha vincolato una quota del Fondo sanitario nazionale, per un importo fino a 2 milioni di euro per il 2017 e fino a 4 milioni di euro per il 2018, per lo svolgimento di una o più sperimentazioni cliniche concernenti l'impiego di medicinali per terapie avanzate a base di cellule staminali per la cura di malattie rare. Le sperimentazioni devono essere condotte nel rispetto delle modalità e dei termini previsti dal D.Lgs. 211/2003, nonché secondo la normativa internazionale vigente e, in accordo con le linee guida europee, con cellule prodotte secondo il regime GMP (Good Manufacturing Practice) certificato dall'Agenzia italiana del farmaco (AIFA). La selezione delle sperimentazioni da finanziare avviene tramite procedura ad evidenza pubblica, coordinata dall'AIFA e dall'Istituto superiore di sanità, che, a tal fine, possono avvalersi di un comitato di esperti esterni. Il successivo comma 410 della stabilità 2016 incrementa il Fondo sanitario nazionale nella misura di 1 milione di euro per il 2017 e di 2 milioni di euro per il 2018.

L'originario articolo 2 del  decreto legge 24/2013  (per la ricostruzione dell'iter parlamentare del decreto si rinvia all'audizione dell'allora Ministro della salute, on. Balduzzi, presso la Commissione 12° del Senato),  nato dall'urgenza di disciplinare l'attività di produzione e somministrazione di cellule staminali mesenchimali secondo il metodo proposto da Stamina Foundation, consentiva il completamento - sotto la responsabilità del medico prescrittore -  di terapie avanzate a base di cellule staminali mesenchimali avviati su singoli pazienti, purché i medicinali fossero stati lavorati in laboratori di strutture pubbliche e secondo procedure idonee alla lavorazione e alla conservazione di cellule e tessuti. Più in particolare, in deroga alla disciplina vigente,  il Ministero della salute, avvalendosi dell'Agenzia Italiana del Farmaco e del Centro nazionale per i trapianti, autorizzava lo svolgimento di una sperimentazione clinica da completarsi entro diciotto mesi - decorrenti dal 1° luglio 2013 - coordinata dall'Istituto superiore di sanità e relativa esclusivamente a cellule staminali mesenchimali impiegate in trattamenti già in corso.  Alla sperimentazione era  stato destinato un importo massimo di 1 milione di euro per il 2013 e di 2 milioni di euro per il 2014, a valere sulle risorse del fondo sanitario nazionale. L'Istituto superiore di sanità e l'Agenzia Italiana del Farmaco erano stati incaricati della valutazione della sperimentazione. A tutela della sicurezza dei pazienti, il decreto legge 24/2013 aveva anche istituito  un Osservatorio sulle terapie avanzate con cellule staminali mesenchimali, presso il Ministero della salute, "con compiti consultivi e di proposta, di monitoraggio, di garanzia della trasparenza delle informazioni e delle procedure".
La Corte costituzionale, chiamata ad esprimersi sull'art. 2 del decreto legge 24/2013,  ha chiarito, con la sentenza n. 274 del 2014  che "la promozione di una sperimentazione clinica per testare l'efficacia, ed escludere collaterali effetti nocivi, di un nuovo farmaco non consente, di regola, di porre anticipatamente a carico di strutture pubbliche la somministrazione del farmaco medesimo: e ciò per evidenti motivi di tutela della salute, oltre che per esigenze di corretta utilizzazione e destinazione dei fondi e delle risorse a disposizione del Servizio sanitario nazionale".
La complessa vicenda legata alla sperimentazione della Stamina Foundation ha dato origine ad una Indagine conoscitiva su origine e sviluppi del cosiddetto caso Stamina, condotta dalla Commissione 12° del Senato, conclusasi nel febbraio 2015 con la pubblicazione di un documento conclusivo.

In ultimo, la materia è stata ridisciplinata, come fra l'altro richiesto dal documento conclusivo dell'Indagine conoscitiva, dal decreto del Ministro della salute del 16 gennaio 2015 Disposizioni in materia di medicinali per terapie avanzate preparati su base non ripetitiva (sul punto vedi anche l'approfondimento L'impiego clinico dei medicinali per terapie avanzate non ancora in fase di sperimentazione).

Dossier
 
 
by