Camera dei deputati

Vai al contenuto

Sezione di navigazione

Menu di ausilio alla navigazione

MENU DI NAVIGAZIONE PRINCIPALE

Vai al contenuto

INIZIO CONTENUTO

MENU DI NAVIGAZIONE DELLA SEZIONE

Salta il menu

Speciale Provvedimenti

Sanità e affari sociali
Commissione: XII Affari sociali
Welfare
I farmaci e la spesa farmaceutica
informazioni aggiornate a giovedì, 25 gennaio 2018

La spesa farmaceutica rappresenta una parte rilevante delle risorse  che lo Stato annualmente impegna per la sanità. A fronte di un settore così importante sul  versante della tutela della salute, sono stati progressivamente introdotti strumenti di monitoraggio e di governance della spesa e di controllo sull'appropriatezza dell'uso dei farmaci. Gli interventi attuati nel corso della XVII Legislatura, hanno proseguito le misure di razionalizzazione iniziate con la Spending Review con la finalità di fronteggiare gli impegni di spesa derivanti dall'innovazione farmaceutica

Governance e tetti della spesa farmaceutica

La legge di bilancio 2017 (art. 1, co. 397-408, della legge 232/2016) ha revisionato parzialmente la governance farmaceutica: la percentuale di incidenza della spesa farmaceutica sul Fondo sanitario nazionale è rimasta al 14,85 per cento, ma sono cambiate le percentuali delle sue componenti (spesa farmaceutica territoriale e spesa farmaceutica ospedaliera). Più precisamente, a decorrere dal 2017, è stato rideterminato in aumento il tetto della spesa farmaceutica ospedaliera, che passa dal 3,5% al 6,89% (al lordo della spesa per i farmaci di classe A in distribuzione diretta e distribuzione per conto, da cui la nuova denominazione "tetto della spesa farmaceutica per acquisti diretti"). Conseguentemente, è stato rideterminato in diminuzione il tetto della spesa farmaceutica territoriale (ridenominata "tetto della spesa farmaceutica convenzionata") nella misura del 7,96%  (precedentemente 11,35%). A valere sul Fondo sanitario nazionale, sono stati istituiti due Fondi, con una dotazione di 500 milioni ciascuno, dedicati rispettivamente ai medicinali innovativi e agli oncologici innovativi. Si è inoltre stabilito che la spesa per l'acquisto dei farmaci innovativi e dei farmaci oncologici innovativi concorre al raggiungimento del tetto della spesa farmaceutica per acquisti diretti (spesa farmaceutica ospedaliera) per l'ammontare eccedente annualmente l'importo di ciascuno dei fondi. Visto il peso economico rappresentato dai farmaci innovativi, è stato fissato il termine del  31 marzo 2017, entro il quale, con determina dell'AIFA, dovevano essere definiti i criteri per la classificazione dei farmaci innovativi e a innovatività condizionata e dei farmaci oncologici innovativi. Il requisito di innovatività potrà valere per un massimo di 36 mesi. La Determina 519/2017 del 31 marzo 2017 ha quindi stabilito i criteri per la classificazione dei farmaci innovativi, la procedura di valutazione e i criteri per la permanenza del requisito dell'innovatività ai fini dell'eventuale riduzione del prezzo di rimborso. Successivamente, il decreto legge 50/2017, all'articolo 30, ha chiarito che i farmaci ai quali è stato riconosciuto il requisito dell'innovatività condizionata sono inseriti di diritto nei Prontuari terapeutici regionali ma non accedono ai Fondi istituiti dai commi 400 e 401 della legge di bilancio 2017 per il concorso al rimborso alle regioni per l'acquisto rispettivamente, dei medicinali innovativi e dei medicinali oncologici innovativi. La legge di bilancio 2017 ha anche introdotto nuove norme sulla sostituibilità dei farmaci biologici con i loro biosimilari e sull'acquisto dei farmaci biologici a brevetto scaduto. In ultimo, è stata prevista una specifica finalizzazione delle risorse del Fondo sanitario nazionale per l'acquisto dei vaccini ricompresi nel Nuovo Piano Nazionale Vaccini.

Maggiori approfondimenti sono disponibili nei focus La spesa farmaceutica territoriale ed ospedaliera, Meccanismi di controllo della spesa farmaceutica, Spending review farmaceutica e Proposte delle regioni per la governance farmaceutica.

Approfondimenti
Documenti e risorse WEB
Rimborsabilità dei farmaci

La legge di stabilità 2015 (legge 190/2014, art. 1, co. 588) ha introdotto norme sulle procedure  relative alla rivalutazione del prezzo dei farmaci e alla loro rimborsabilità da parte del Ssn. L'Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFA), in collaborazione con le regioni, è stata chiamata a coordinare le valutazioni di Health Technology Assessment (HTA) dei percorsi diagnostico-terapeutici dei farmaci per garantirne l'accesso e l'uso appropriato. Le valutazioni, integrate con i dati di utilizzo e di spesa dell'Osservatorio nazionale sull'impiego dei medicinali (OSMED), oltre che con i dati raccolti attraverso i registri di monitoraggio AIFA, vengono utilizzate nell'iter istruttorio delle procedure di rivalutazione di prezzo o di rimborsabilità dei medicinali.

La norma, con l'introduzione delle valutazioni di HTA, intende garantire un equo ed omogeneo accesso dei pazienti a tutti i medicinali, con particolare riferimento ai medicinali innovativi o di eccezionale rilevanza terapeutica. Inoltre, la funzione dell'AIFA quale coordinatore delle valutazioni di HTA è una tra le attività necessarie all'attuazione della Direttiva 2011/24/UE del Parlamento Europeo sull'assistenza sanitaria transfrontaliera. 

La disposizione della stabilità 2015 attua l'articolo 27 del Patto per la salute 2014-2016.

Per approfondimenti vedi i focus I farmaci non rimborsabili, Regime brevettuale dei farmaci e Classificazione dei farmaci e regime di rimborsabilità.

Approfondimenti
Documenti e risorse WEB
Prontuario farmaceutico nazionale e Prontuario della continuità assistenziale ospedale-territorio

Il prontuario farmaceutico nazionale (PNF) è predisposto dall'AIFA per favorire la prescrizione e dispensazione puntuale ed informata dei farmaci prescrivibili a carico del SSN. L'ultima edizione del PFN risale al 2005.

L'articolo 11 del decreto legge 158/2012 ha previsto una revisione straordinaria del Prontuario farmaceutico nazionale  diretta a favorire, da parte del SSN, l'impiego razionale ed economicamente compatibile dei medicinali. La misura, non ancora attuata, è stata ritenuta necessaria per adeguare il settore farmaceutico convenzionato agli interventi sulla spesa farmaceutica stabiliti con il decreto legge 95/2012, che hanno ridotto gli spazi economici destinati alla rimborsabilità dei farmaci. A tale scopo, l'AIFA avrebbe dovuto, entro il 30 giugno 2013, provvedere ad una revisione straordinaria del PNF escludendo dalla rimborsabilità i farmaci terapeuticamente superati. La legge di stabilità 2015 (legge 190/2014), al comma 585, ha poi posticipato - dal 30 giugno 2013 al 31 dicembre 2015 - la revisione straordinaria  del Prontuario farmaceutico  e ha inoltre stabilito che l'AIFA dovrà operare la revisione sull'esplicita base del criterio specifico del costo/beneficio e dell'efficacia terapeutica nonché della previsione di prezzi di riferimento per categorie terapeutiche omogenee.

Successivamente, l'art. 9-ter, comma 10, del decreto-legge 78/2015 (Decreto Enti territoriali) ha sostituito la disciplina prevista dal decreto legge 158/2012 in materia di revisione straordinaria del Prontuario farmaceutico nazionale. In luogo della revisione del Prontuario, il comma 10 ha disposto che l'AIFA, entro il 30 settembre 2015, rinegoziasse al ribasso (con le aziende farmaceutiche) il prezzo di rimborso dei medicinali a carico del SSN nell'ambito di raggruppamenti di medicinali terapeuticamente assimilabili.

Nonostante i rilievi dell'Autorità Garante della Concorrenza e del Mercato, lo stesso comma 10 ha anche confermato che l'inserimento dei medicinali equivalenti/generici  nel Prontuario, è subordinato alla data di scadenza del brevetto o del certificato di protezione complementare del farmaco originatore di riferimento. In tal modo, la rimborsabilità da parte del SSN di un farmaco generico viene vincolata all'accertamento della scadenza della copertura brevettuale del medicinale di riferimento (originator) configurando una sorta di patent linkage.

La legge di stabilità 2014 (legge 147/2013) si è invece occupata del Prontuario della continuità assistenziale ospedale-territorio (PHT), lo strumento che assicura la continuità terapeutica ospedale-territorio in aree diagnostiche caratterizzate da criticità terapeutica o bisognose di un periodico follow-up specialistico. Il comma 426 ha stabilito che l'AIFA deve aggiornare il PHT con cadenza annuale. In occasione dell'aggiornamento, l'AIFA deve anche provvedere ad individuare un elenco di medicinali che, per le loro caratteristiche farmacologiche, possono essere dispensati attraverso la distribuzione per conto (vedi sotto). Inoltre , nel corso della revisione del PHT, l'AIFA è stata incaricata di assegnare alla distribuzione in regime convenzionale (ovvero alla distribuzione attraverso le farmacie aperte al pubblico):

  • i medicinali non coperti da brevetto (generici/equivalenti);
  • i medicinali per i quali siano cessate le esigenze di controllo ricorrente da parte della struttura pubblica.

Il Ministero della salute, di concerto con il MEF, su proposta dell'AIFA, determinerà conseguentemente, a saldi invariati, l'entità della riduzione del tetto della spesa farmaceutica ospedaliera, caricando la riduzione, con equivalente attribuzione, al tetto della spesa farmaceutica territoriale.

I medicinali riportati nei prontuari PHT (nazionale e regionali) possono essere erogati attraverso le distinte modalità distributive, individuate dall'articolo 8 del  decreto legge 347/2001. In particolare:

  1.  la distribuzione diretta, che prevede l'erogazione diretta da parte delle strutture ospedaliere o dei distretti delle aziende sanitarie dei medicinali necessari al trattamento dei pazienti in assistenza domiciliare, residenziale e semiresidenziale; 
  2.  la distribuzione per conto, che prevede la possibilità per le strutture sanitarie di acquistare i medicinali inclusi nel PHT direttamente dalle case farmaceutiche a prezzi scontati almeno del 50%, e di distribuirli tramite le farmacie pubbliche e private convenzionate, in base ad accordi stipulati dalle Regioni e dalle Province Autonome con le Associazioni sindacali delle farmacie medesime; i medicinali vengono, quindi, ceduti al prezzo d'acquisto ai grossisti, che provvedono alla fornitura delle farmacie. In tal caso ai farmacisti e ai grossisti vengono riconosciuti per l'attività distributiva margini inferiori, più convenienti per il SSN rispetto a quanto avverrebbe attraverso la tradizionale filiera della distribuzione: industria farmaceutica, grossisti, farmacie; 
  3.  il modello misto che utilizza sia la farmacia ospedaliera/distrettuale che le farmacie private territoriali.
Farmaci innovativi e istituzione di Fondi dedicati
La definizione dell'innovazione terapeutica è stata, negli anni, fonte di continui dibattiti.
La legge di bilancio 2017 (art. 1, comma 402, della legge 232/2016) ha previsto che, entro il 31 marzo 2017, - con determina del direttore generale dell'AIFA, previo parere della Commissione consultiva tecnico-scientifica -, fossero stabiliti i criteri per la classificazione dei farmaci innovativi e a innovatività condizionata e dei farmaci oncologici innovativi e le modalità per la valutazione degli effetti dei predetti farmaci ai fini della permanenza del requisito di innovatività, nonché le modalità per la eventuale riduzione del prezzo di rimborso a carico del Ssn.
La Determina 519/2017 del 31 marzo 2017 ha quindi stabilito i criteri per la classificazione dei farmaci innovativi, la procedura di valutazione e i criteri per la permanenza del requisito dell'innovatività ai fini dell'eventuale riduzione del prezzo di rimborso. L'AIFA, previo parere della CTS, ha stabilito che per l'attribuzione del carattere di innovatività è necessaria la dimostrazione di un valore terapeutico aggiunto (rispetto alle altre terapie disponibili) nel trattamento di una patologia grave (intesa come una malattia ad esito potenzialmente mortale, oppure che induca ospedalizzazioni ripetute, o che ponga il paziente in pericolo di vita o che causi disabilità in grado di compromettere significativamente la qualità della vita).
Il modello di valutazione dell'innovatività è unico per tutti i farmaci ma, in caso di bisogno, possono essere utilizzati ulteriori indicatori specifici.Il modello di valutazione proposto prevede un approccio multidimensionale, che tiene conto di tre elementi fondamentali:
  1. il bisogno terapeutico;
  2. il valore terapeutico aggiunto;
  3. la qualità delle prove ovvero la robustezza degli studi clinici (per la valutazione di questo parametro l'AIFA ha adottao il metodo GRADE - Grading of Recommendations Assessment, Development and Evaluation).

Il giudizio di innovatività è formulato in base al profilo derivante dall'insieme delle valutazioni dei suddetti parametri.
Possono essere considerati innovativi i farmaci ai quali siano stati riconosciuti un bisogno terapeutico e un valore terapeutico aggiunto entrambi di livello "Massimo" o "Importante", ed una qualità delle prove "Alta". L'innovatività non può, invece, essere riconosciuta in presenza di un bisogno terapeutico e/o di un valore terapeutico aggiunto giudicati come "Scarso" o "Assente", oppure di una qualità delle prove giudicata "Bassa" o "Molto bassa". Situazioni intermedie saranno valutate caso per caso, tenendo conto del peso relativo dei singoli elementi considerati. 
I possibili esiti della valutazione sono:
  • riconoscimento dell'innovatività, a cui sono associati l'inserimento nel Fondo dei farmaci innovativi, oppure nel Fondo dei farmaci innovativi oncologici, i benefici economici previsti dalla legge di bilancio 2017 e l'inserimento nei Prontuari Terapeutici Regionali ;
  • riconoscimento dell'innovatività condizionata (o potenziale), che comporta unicamente l'inserimento nei Prontuari Terapeutici Regionali con  almeno una rivalutazione obbligatoria a 18 mesi dalla sua concessione. Nel corso della rivalutazione, la disponibilità di nuove evidenze, valutate positivamente, può portare al riconoscimento dell'innovatività piena, con il conferimento dei benefici per il tempo residuo di durata prevista ;
  • mancato riconoscimento dell'innovatività.

Come stabilito dalla legge di bilancio 2017, il riconoscimento dell'innovatività ed i benefici conseguenti hanno una durata massima di trentasei mesi. La permanenza del carattere di innovatività attribuito ad un farmaco viene riconsiderata nel caso emergano evidenze che ne giustifichino la rivalutazione. In presenza di evidenze che smentiscono quelle che ne avevano giustificato il riconoscimento o ne ridimensionano l'effetto, l'innovatività può non essere confermata, e i benefici ad essa connessi decadono, con conseguente avvio di una nuova negoziazione del prezzo e delle condizioni di rimborsabilità. I benefici associati al riconoscimento dell'innovatività hanno la durata massima di 36 mesi per il farmaco first in class (farmaci che operano con meccanismi di azione diversi da quelli esistenti sul mercato), mentre eventuali followers riconosciuti come innovativi possono beneficiarne per il periodo residuo.

L'articolo 30 del decreto egge 50/2017, aggiungendo il comma 402-bis nella legge di bilancio 2017, ha chiarito, riprendendo i contenuti della Determina 519/2017, che i farmaci ai quali è stato riconosciuto il requisito dell'innovatività condizionata, ai sensi della Determinazione AIFA 519/2017, sono inseriti di diritto nei Prontuari terapeutici regionali ma non accedono ai Fondi istituiti dai commi 400 e 401 della legge di bilancio 2017 per il concorso al rimborso alle regioni per l'acquisto rispettivamente, dei medicinali innovativi e dei medicinali oncologici innovativi.

A partire dal dicembre del 2014 hanno ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio alcuni medicinali innovativi per l'eradicazione dell'epatite C. L'alto costo dei medicinali ha posto al centro del dibattito pubblico la necessità di coniugare la sostenibilità del sistema sanitario e il diritto di tutti i pazienti ad accedere alle nuove cure. In considerazione dei costi elevati dei farmaci antivirali, la Commissione Tecnico Scientifica dell'Agenzia nazionale per il farmaco (AIFA), ha stabilito criteri di eleggibilità al trattamento, ovvero un processo di modulazione di accesso alle  terapie in regime di rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale, prevedendo una scala di priorità tra i pazienti, sulla base di criteri di urgenza clinica e gravità della malattia. Contestualmente all'immissione in commercio del primo farmaco "Sovaldi", l'AIFA ha anche previsto che le Regioni, per poter prescrivere i farmaci a carico del Servizio Sanitario Nazionale, individuassero i centri di eccellenza abilitati alla prescrizione (centri prescrittori). L'Aifa ha poi aperto una lunga fase di contrattazione con le aziende produttrici dei nuovi farmaci volte alla definizione del prezzo dei farmaci, poi stabilito con accordi confidenziali prezzo/volume.

La Commissione XII ha dedicato una ampia discussione alla trasparenza degli accordi stipulati dall'Aifa con le case farmaceutiche, conclusa con l'approvazione della Risoluzione in Commissione conclusiva di dibattito 8/00177 nella seduta del 27 aprile 2016.

La Risoluzione impegna il Governo:  

  

  • ad avviare ogni utile iniziativa finalizzata a dare attuazione alla direttiva 89/105/UEE del Consiglio del 21 dicembre 1988, con particolare riferimento alle attività di controllo relative all'immissione sul mercato di specialità medicinali;    
  • ad adottare iniziative volte a garantire che, nel futuro, non si ricorra ad accordi con clausole di riservatezza per l'acquisto di medicinali, ad eccezione di casi straordinari – sia per la rilevanza terapeutica innovativa che per le dimensioni dell'impatto finanziario – valutando comunque, in tali specifiche circostanze, di conformarsi ai consolidati orientamenti comunitari e, ove esistenti, alle indicazioni fornite dall'EMA, nonché a sottoporre gli accordi con clausole di riservatezza alla vigilanza dell'Autorità nazionale anticorruzione, per quanto di competenza, e, anche in attuazione dell'articolo 162 del decreto legislativo 18 aprile 2016, n. ;50 (cosiddetto «codice appalti»), al controllo della Corte dei conti.

Successivamente, nella seduta del 26 luglio della Camera dei deputati,il Governo ha accolto nove diverse mozioni aventi oggetto la spesa farmaceutica, in particolare «concernenti iniziative relative al regime dei farmaci e dei relativi rimborsi da parte del Servizio sanitario nazionale, con particolare riferimento alla questione dei cosiddetti farmaci innovativi". Fra l'altro, il Governo si è impegnato a mantenere un fondo per i farmaci innovativi adeguatamente finanziato e ad "attivare al più presto la sperimentazione al fine di introdurre anche in Italia uno o più validi farmaci generici, e non solo un brand, per la cura dell'epatite C in tutti i suoi stadi di gravità al fine di poter curare tutti i pazienti registrati presso il Servizio sanitario nazionale".

Fondi dedicati

La legge di stabilità 2015 ha introdotto nuove regole per il ripiano (payback) dello sforamento del fondo aggiuntivo per la spesa per farmaci innovativi,  precedentemente a carico di tutte le aziende farmaceutiche, in proporzione ai fatturati relativi ai medicinali non innovativi coperti da brevetto. La norma della stabilità 2015 ha introdotto una eccezione per le aziende farmaceutiche produttrici di un farmaco innovativo la cui commercializzazione abbia un fatturato superiore a 300 milioni di euro. In quel caso, e soltanto in quello, viene caricata una quota pari al 20 per cento dello sforamento del fondo aggiuntivo anche sull'azienda farmaceutica produttrice del farmaco innovativo, rimanendo il rimanente 80 per cento ripartito, ai fini del ripiano, tra tutte le aziende titolari di AIC in proporzione dei rispettivi fatturati relativi ai medicinali non innovativi coperti da brevetto.

Il Fondo aggiuntivo per la spesa dei farmaci innovativi è istituito dall'AIFA con le risorse incrementali derivanti dalla spesa complessiva per i farmaci erogati sulla base della disciplina convenzionale. Le risorse incrementali assegnate, su base annua, alla spesa farmaceutica territoriale sono definite dalla seguente procedura: a) calcolo della differenza tra il valore massimo della spesa sostenuta dal SSN per la farmaceutica territoriale programmata nell'anno di riferimento rispetto al valore dell'anno precedente; b) calcolo della differenza tra la spesa attribuita alle molecole in scadenza brevettuale in corso d'anno e la spesa corrispondente stimata sulla base della riduzione del prezzo applicata al relativo medicinale generico - equivalente. Per i medicinali generici - equivalenti i cui prezzi siano stati già definiti in sede negoziale, la minore spesa viene calcolata applicando i prezzi negoziati; per i medicinali generici-equivalenti il cui prezzo non è ancora stato negoziato, si applica una riduzione media di prezzo pari al 40%.

Nel tentativo di fronteggiare la spesa collegata all'innovazione terapeutica, la legge di stabilità 2015 (legge 190/2014, art. 1, co. 593-598) ha poi istituito un Fondo per il rimborso alle regioni per l'acquisto di medicinali innovativi. Più precisamente, le disposizioni hanno istituito, per il solo biennio 2015-16, presso il Ministero della salute, un fondo destinato a concorrere al rimborso delle spese che i servizi sanitari regionali devono affrontare per l'acquisto di medicinali innovativi. Il fondo ha beneficiato di uno stanziamento di 500 milioni di euro per ciascuno degli anni di riferimento.

Le risorse per il 2015 erano costituite da:
a) un contributo statale, pari a 100 milioni di euro derivanti da una riduzione di pari importo del Fondo per interventi strutturali di politica economica (FISPE); b) 400 milioni di euro a valere sulle risorse del Fondo sanitario nazionale nella componente destinata alla realizzazione di specifici obiettivi del Piano sanitario nazionale (PSN).
Le risorse per il 2016, pari a 500 milioni di euro, erano tutte a valere sul Fondo sanitario nazionale.
Il riparto fra le regioni del fondo è stato calcolato in proporzione alla spesa sostenuta dalle regioni medesime per l'acquisto dei medicinali innovativi. Il decreto 9 ottobre 2015  ha disciplinato le modalità operative di erogazione delle risorse stanziate e, nell'allegato A, ha fornito l'elenco dei farmaci innovativi a cui si riferiscono i rimborsi e la relativa scadenza dei benefici economici collegati all'attribuzione dell'innovatività.
Nel 2016 i farmaci innovativi inclusi al rimborso tramite il Fondo finalizzato, sono stati cinque medicinali per l'epatite C cronica e uno per la fibrosi cistica.
Successivamente, la legge di stabilità 2016 (legge 208/2015) con il comma 569, ha chiarito che le risorse costituenti la dotazione del Fondo per il rimborso alle regioni per l'acquisto di medicinali innovativi, non vengono calcolate ai fini del raggiungimento del tetto vigente della spesa farmaceutica territoriale. Il comma 570 ha invece previsto che il Ministero della salute, sentita l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) e d'intesa con la Conferenza Stato-Regioni, deve adottare ogni anno un programma strategico in materia di trattamenti innovativi, che definisca tra l'altro le priorità di intervento, le condizioni di accesso ai trattamenti, i parametri di rimborsabilità, le previsioni di spesa, gli schemi di prezzo, gli strumenti di garanzia e trasparenza, le modalità di monitoraggio e la valutazione degli interventi medesimi.

La disposizione è stata confermata dal legge di bilancio 2017 (art. 1, commi 400-406, della legge 232/2016), che, dal 1° gennaio 2017, ha istituito, nello stato di previsione del Ministero della salute, due Fondi per l'acquisto, rispettivamente, dei medicinali innovativi e dei medicinali oncologici innovativi. Entrambi i fondi hanno una dotazione di 500 milioni di euro a valere sul livello del finanziamento del fabbisogno sanitario nazionale cui concorre lo Stato. Le somme dei Fondi sono versate in favore delle regioni in proporzione alla spesa sostenuta dalle regioni medesime per l'acquisto dei medicinali innovativi e oncologici innovativi. La spesa per l'acquisto dei farmaci innovativi e dei farmaci oncologici innovativi concorre al raggiungimento del tetto della spesa farmaceutica per acquisti diretti (spesa farmaceutica ospedaliera) per l'ammontare eccedente annualmente l'importo di ciascuno dei fondi.

Per maggiori approfondimenti vedi anche i focus Farmaci innovativi e Farmaci biologici e similari.

Approfondimenti
Documenti e risorse WEB
Impiego di medicinali per terapie avanzate a base di cellule staminali per la cura di malattie rare

L'articolo 2, commi 2- 2-bis,  del decreto legge 24/2013, nel testo originario, ha inteso regolamentare in via transitoria l'impiego di medicinali per terapie avanzate preparati su base non ripetitiva e l'impiego terapeutico dei medicinali sottoposti a sperimentazione clinica.

La norma, che era stata emanata per regolamentare la sperimentazione delle cellule staminali mesenchimali condotta dalla Onlus Stamina Foundation in deroga alla normativa vigente, consentiva alle strutture pubbliche, in cui fossero stati avviati, anteriormente alla data di entrata in vigore del decreto legge, trattamenti su singoli pazienti con medicinali per terapie avanzate a base di cellule staminali, il completamento - sotto la responsabilità del medico prescrittore - dei trattamenti medesimi (sul punto anche la sentenza della Corte costituzionale n. 274 del 2014).

Successivamente, l'articolo 2 del decreto legge 24/2013 è stato interamente sostituito dall'articolo 1, comma 409, della legge di stabilità 2016 (legge 208/2015).

La stabilità 2016 ha vincolato una quota del Fondo sanitario nazionale, per un importo fino a 2 milioni di euro per il 2017 e fino a 4 milioni di euro per il 2018, per lo svolgimento di una o più sperimentazioni cliniche concernenti l'impiego di medicinali per terapie avanzate a base di cellule staminali per la cura di malattie rare. Le sperimentazioni devono essere condotte nel rispetto delle modalità e dei termini previsti dal D.Lgs. 211/2003, nonché secondo la normativa internazionale vigente e, in accordo con le linee guida europee, con cellule prodotte secondo il regime GMP (Good Manufacturing Practice) certificato dall'Agenzia italiana del farmaco (AIFA). La selezione delle sperimentazioni da finanziare avviene tramite procedura ad evidenza pubblica, coordinata dall'AIFA e dall'Istituto superiore di sanità, che, a tal fine, possono avvalersi di un comitato di esperti esterni. Il successivo comma 410 della stabilità 2016 incrementa il Fondo sanitario nazionale nella misura di 1 milione di euro per il 2017 e di 2 milioni di euro per il 2018.

L'originario articolo 2 del  decreto legge 24/2013  (per la ricostruzione dell'iter parlamentare del decreto si rinvia all'audizione dell'allora Ministro della salute, on. Balduzzi, presso la Commissione 12° del Senato),  nato dall'urgenza di disciplinare l'attività di produzione e somministrazione di cellule staminali mesenchimali secondo il metodo proposto da Stamina Foundation, consentiva il completamento - sotto la responsabilità del medico prescrittore -  di terapie avanzate a base di cellule staminali mesenchimali avviati su singoli pazienti, purché i medicinali fossero stati lavorati in laboratori di strutture pubbliche e secondo procedure idonee alla lavorazione e alla conservazione di cellule e tessuti. Più in particolare, in deroga alla disciplina vigente,  il Ministero della salute, avvalendosi dell'Agenzia Italiana del Farmaco e del Centro nazionale per i trapianti, autorizzava lo svolgimento di una sperimentazione clinica da completarsi entro diciotto mesi - decorrenti dal 1° luglio 2013 - coordinata dall'Istituto superiore di sanità e relativa esclusivamente a cellule staminali mesenchimali impiegate in trattamenti già in corso.  Alla sperimentazione era  stato destinato un importo massimo di 1 milione di euro per il 2013 e di 2 milioni di euro per il 2014, a valere sulle risorse del fondo sanitario nazionale. L'Istituto superiore di sanità e l'Agenzia Italiana del Farmaco erano stati incaricati della valutazione della sperimentazione. A tutela della sicurezza dei pazienti, il decreto legge 24/2013 aveva anche istituito  un Osservatorio sulle terapie avanzate con cellule staminali mesenchimali, presso il Ministero della salute, "con compiti consultivi e di proposta, di monitoraggio, di garanzia della trasparenza delle informazioni e delle procedure".
La Corte costituzionale, chiamata ad esprimersi sull'art. 2 del decreto legge 24/2013,  ha chiarito, con la sentenza n. 274 del 2014  che "la promozione di una sperimentazione clinica per testare l'efficacia, ed escludere collaterali effetti nocivi, di un nuovo farmaco non consente, di regola, di porre anticipatamente a carico di strutture pubbliche la somministrazione del farmaco medesimo: e ciò per evidenti motivi di tutela della salute, oltre che per esigenze di corretta utilizzazione e destinazione dei fondi e delle risorse a disposizione del Servizio sanitario nazionale".
La complessa vicenda legata alla sperimentazione della Stamina Foundation ha dato origine ad una Indagine conoscitiva su origine e sviluppi del cosiddetto caso Stamina, condotta dalla Commissione 12° del Senato, conclusasi nel febbraio 2015 con la pubblicazione di un documento conclusivo.

In ultimo, la materia è stata ridisciplinata, come fra l'altro richiesto dal documento conclusivo dell'Indagine conoscitiva, dal decreto del Ministro della salute del 16 gennaio 2015 Disposizioni in materia di medicinali per terapie avanzate preparati su base non ripetitiva (sul punto vedi anche l'approfondimento L'impiego clinico dei medicinali per terapie avanzate non ancora in fase di sperimentazione).

Approfondimenti
Dossier
Documenti e risorse WEB
Uso off label di un farmaco

Nel corso della XVII Legislatura, gli interventi nel settore farmaceutico sono stati numerosi e ripetuti.

Fra questi va ricordato l'articolo 3 del decreto legge 36/2014, il cui testo originario è stato incisivamente modificato nel corso dell'esame parlamentare. La disposizione ha permesso l'erogazione di un farmaco a carico del SSN per una patologia diversa da quelle indicate nell'Autorizzazione all'immissione in commercio (cosiddetto uso off label di un medicinale). L'erogazione a carico del SSN, anche in presenza di altra alternativa terapeutica nell'ambito dei medicinali autorizzati, è stata condizionata alla valutazione dell'AIFA, e ammessa solo nel caso in cui l'indicazione terapeutica non autorizzata sia nota e conforme a ricerche condotte nell'ambito della comunità medico-scientifica nazionale e internazionale, secondo parametri di economicità e appropriatezza.

L'art. 3 del decreto legge 36/2014 è stata licenziato in seguito al la vicenda Avastin-Lucentis, sfociata, il 5 marzo 2014, nella delibera dell'Autorità Garante della Concorrenza e del Mercato che ha condannato le aziende Farmaceutiche Roche e Novartis al pagamento di una multa di 180 milioni di euro per intesa restrittiva della concorrenza sui farmaci Avastin® (principio attivo bevacizumab) e Lucentis® (principio attivo ranibizumab), utilizzati per il trattamento della degenerazione maculare legata all'età (Dmle).

Per un approfondimento si rinvia al focus Le norme che disciplinano l'impiego di farmaci ancora in fase di sperimentazioni o per utilizzi non conformi a quelli previsti dall'AIC (off-label).

Approfondimenti
Produzione e distribuzione di farmaci monodose in ambito ospedaliero

La legge di stabilità 2015 (legge 190/2014) ai  commi 591-592 ha introdotto la produzione e la distribuzione dei farmaci monodose in ambito ospedaliero. La misura, adottata in via sperimentale per un biennio, ha la finalità di contenere e razionalizzare la spesa farmaceutica (sulla razionalizzazione della spesa farmaceutica vedi anche La spending review sanitaria). Le modalità attuative dovranno essere individuate da un decreto del Salute/MEF, sentito il Consiglio superiore di sanità, previo parere delle competenti Commissioni parlamentari, sulla base di una proposta elaborata d'intesa con l'Agenzia Italiana del farmaco (AIFA) e con la Federazione nazionale degli ordini dei medici-chirurghi e degli odontoiatri, nel rispetto dei princìpi e delle disposizioni europei e compatibilmente con le esigenze terapeutiche. Con il medesimo decreto dovrà essere fissato il periodo in cui sarà comunque ammessa la prosecuzione della produzione e della commercializzazione delle confezioni pluridose e le modalità per il monitoraggio degli obiettivi finanziari raggiunti. Il decreto non risulta, finora, emanato.

Nel gennaio 2017, sono state approvate dalla Camera numerose mozioni sul fenomeno della resistenza agli antibiotici. Con l'approvazione delle mozioni, il Governo si è fra l'altro impegnato a  promuovere, per quanto di competenza, un confezionamento di farmaci tale da prevedere l'introduzione di dosi unitarie o pacchetti personalizzati, al fine di evitare autoprescrizioni da parte dei cittadini.

L'importanza del problema è stata in ultimo sottolineata dal Comitato nazionale per la bioetica che, con la mozione Sulle confezioni non ottimali dei farmaci argomenta: "[...] la persistenza delle confezioni inappropriate dei farmaci si presenta, dunque, come particolarmente criticabile, considerato che per contenere questi sprechi non vi sono particolari difficoltà ed è già ammesso per le industrie sanitarie allestire dosi singole di farmaci nel rispetto della corretta conservazione e preparazione. In generale non è comprensibile che il consumatore sia stato orientato dalle Istituzioni all'uso di farmaci generici, nell'intento di contenere la spesa delle famiglie e dello Stato stesso, per poi riscontrare un atteggiamento di indifferenza rispetto ad uno spreco di tali proporzioni". 

Documenti e risorse WEB
Vedi anche
L'equivalenza terapeutica

La valutazione dell'equivalenza terapeutica permette di confrontare principi attivi diversi al fine di identificare, per le stesse indicazioni, aree di sovrapponibilità terapeutica nelle quali non siano rinvenibili, alla luce delle conoscenze scientifiche, differenze cliniche rilevanti in termini di efficacia e di sicurezza.

La Determina 458/2016 dell'Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha sostituito la Determina n. 204/2014, per meglio definire la procedura da seguire per sottoporre la richiesta di parere di cui all'art. 15, comma 11-ter, del decreto legge  95/2012 (Spending Review) nonché per chiarire alle Regioni quali siano i requisiti che i medicinali contenenti principi attivi diversi devono possedere per poter essere ammessi alla valutazione di equivalenza terapeutica fra due o più farmaci. Obiettivo principale del documento è quello di definire i criteri da utilizzare per stabilire l'equivalenza terapeutica ai fini dell'acquisto dei farmaci in concorrenza. A tal fine, la determina 458/2016 ha adottato le Linee guida sulla procedura di applicazione dell'articolo 15, comma 11-ter del decreto legge 6 luglio 2012, n. 95

Successivamente, la Determina 697/2016 dell'Aifa ha sospeso  l'efficacia della Determina 458/2016 per 90 giorni, con le seguenti motivazioni "tenuto conto delle criticità avanzate ai vertici dell'Agenzia Italiana del Farmaco, da più parti e notiziate al Ministero della Salute, si rende necessario un approfondimento della predetta determinazione".

Allo scopo di consentire all'Agenzia di concludere l'attività di riesame tecnico, la Determina 1134/DG del 17 agosto 2016, ha nuovamente sospeso l'efficacia della determinazione AIFA-DG n. 458/2016 con una  proroga di ulteriori 90 giorni decorrenti dalla data di scadenza della sospensione disposta da quest'ultima. 

Infine, tenuto conto delle criticità avanzate ai vertici dell'AIFA, in merito alla citata determinazione n. 458/2016, anche al fine di evitare potenziali ricadute terapeutiche non efficaci per la salute degli assistiti del SSN, la determina AIFA 1456/2016 del 21 novembre ha nuovamente sospeso l'efficacia della determina 458/2016 per 30 giorni.

Durante i periodi di proroga, è stata applicata la procedura descritta nella Determinazione AlFA-DG n. 204, del 6 marzo 2014.

Infine, con Determina 1571 del 20 dicembre 2016, l'Aifa  ha di fatto revocato quanto precedentemente  stabilito con la Determina 458/2016 e ha rinviato, per la definizione di un nuovo modello di governance della spesa farmaceutica, ad un confronto  nell'ambito del Tavolo sulla farmaceutica (istituito presso il Ministero dello Sviluppo Economico cui partecipano il Ministero della Salute e I'AIFA, nonché le Regioni, le imprese farmaceutiche e le associazioni di categoria del settore).

La revoca si è resa necessaria anche in conseguenza di quanto stabilito dall'articolo 1, comma 407, della legge di bilancio 2017 che ha modificato il richiamato articolo 15, comma 11-quater del decreto legge 95/2012, vietando la messa in gara nel medesimo lotto, nelle procedure pubbliche di acquisto, di  principi attivi differenti anche se aventi le stesse indicazioni terapeutiche.

L'Aifa peranto auspica che, in sede di Tavolo farmaceutico, si  provveda ad una ridefinizione della procedura di valutazione dell'equivalenza mediante la definizione di criteri oggettivi, e conformi a quanto disposto dalla legge di bilancio 2017.

Nello specifico, la legge di bilancio 2017 (art. 1, comma 407, della legge 232/2016) ha stabilito che:

  • l'esistenza di un rapporto di biosimilarità tra un farmaco biosimilare e il suo biologico di riferimento sussiste solo ove accertato dalla European Medicine Agency (EMA) o dall'Agenzia italiana del farmaco, tenuto conto delle rispettive competenze;
  • non è consentita la sostituibilità automatica tra farmaco biologico di riferimento e un suo biosimilare né tra biosimilari;
  • nelle procedure pubbliche di acquisto per i farmaci biosimilari non possono essere posti in gara nel medesimo lotto principi attivi differenti, anche se aventi le stesse indicazioni terapeutiche.

La norma, finalizzata alla razionalizzazione della spesa per l'acquisto di farmaci biologici a brevetto scaduto e per i quali siano già presenti sul mercato i relativi farmaci biosimilari, prevede l'applicazione di disposizioni specifiche, :

  • l'utilizzo di accordi quadro nelle procedure pubbliche di acquisto, quando i medicinali sono più di tre. Tali accordi quadro devono coinvolgere tutti gli operatori economici titolari di medicinali a base del medesimo principio attivo. Per tale motivo, le centrali regionali d'acquisto sono chiamate a predisporre un lotto unico per la costituzione del quale si devono considerare:

  - lo specifico principio attivo (ATC di V livello); ATC è l'acronimo di "Anatomical Therapeutic Chemical Classification System", un sistema di classificazione anatomico terapeutico e chimico usato per la classificazione sistematica dei farmaci dall'Organizzazione Mondiale della Sanità. Questo sistema di classificazione è di tipo alfa-numerico e suddivide i farmaci in base ad uno schema costituito da 5 livelli gerarchici, di cui il V rappresenta il sottogruppo chimico specifico per ogni singola sostanza chimica;

- stessa via di somministrazione;

- stesso dosaggio.

  • i pazienti devono essere trattati, con uno dei primi tre farmaci nella graduatoria dell'accordo quadro classificati secondo il criterio del minor prezzo o dell'offerta economicamente più vantaggiosa, al fine di garantire un'effettiva razionalizzazione della spesa, associata ad un'ampia disponibilità delle terapie. Il medico è comunque libero di prescrivere il farmaco ritenuto idoneo a garantire la continuità terapeutica ai pazienti;
  • in caso di scadenza del brevetto o del certificato di protezione complementare di un farmaco biologico durante il periodo di validità del contratto di fornitura, l'ente appaltante, entro 60 giorni dal momento dell'immissione in commercio di uno o più farmaci biosimilari contenenti il medesimo principio attivo, apre il confronto concorrenziale tra questi e il farmaco originatore di riferimento;
  • valgono le procedure previste dal codice degli appalti per l'ente appaltante, nel momento in cui deve erogare ai centri prescrittori i prodotti aggiudicati;
  • viene prevista una salvaguardia per il Servizio sanitario nazionale dagli eventuali oneri economici aggiuntivi, nel caso di mancato rispetto delle disposizioni in esame, e pertanto gli stessi non potranno essere posti a carico del SSN, se le procedure sopra descritte non dovessero essere rispettate.

Documenti e risorse WEB
Payback:l'articolo 21 del Decreto Enti locali

A seguito dell'annullamento, da parte del TAR Lazio, delle determinazioni AIFA che definivano il procedimento finalizzato al ripiano della spesa farmaceutica territoriale e ospedaliera per il 2013, l'articolo 1, comma 702, della legge di stabilità 2016 (legge 208/2015) ha impegnato le regioni a quantificare ed impegnare nel bilancio regionale dell'anno 2015, nella misura del 90 per cento e al netto degli importi eventualmente già contabilizzati, le somme indicate nella tabella allegata alla stessa legge di stabilità a titolo di ripiano per ciascuno degli anni 2013 e 2014, pari a circa 933 milioni di euro (di cui 364 milioni relativi alla farmaceutica ospedaliera 2013, 44 milioni per la farmaceutica territoriale 2013 e 525 milioni di euro per la farmaceutica ospedaliera per l'anno 2014).

Al fine di garantire il rispetto degli equilibri di finanza pubblica, l'articolo 21 del decreto legge 113/2016 (Decreto Enti locali),  ha poi definito nel dettaglio le procedure finalizzate al ripiano della spesa farmaceutica territoriale ed ospedaliera per gli anni 2013, 2014 e 2015 (commi 2-16 e 23) e ha regolamentato il meccanismo di ripiano per l'anno 2016, delineando specifiche previsioni anche in merito alle iscrizioni contabili da operarsi sui bilanci dei servizi sanitari regionali (commi 17-21). La norma ha poi disposto che l'AIFA, senza nuovi o maggiori oneri per la finanza pubblica, abbia accesso diretto ai flussi informativi di monitoraggio dell'assistenza farmaceutica del Nuovo sistema informativo sanitario (NSIS), secondo modalità da concordare con il Ministero della salute (comma 22).

Per quanto riguarda gli aspetti procedurali, l'articolo 21 ha previsto che:

• entro 15 giorni dall'entrata in vigore del decreto legge 113/2016, l'AIFA pubblica sul proprio sito internet l'elenco provvisorio contenente gli importi dovuti a titolo di ripiano per ciascuno degli anni 2013, 2014 e 2015 da parte delle aziende farmaceutiche titolari di autorizzazione all'immissione in commercio (AIC) (comma 2, primo periodo);

• entro i successivi 15 giorni le predette aziende farmaceutiche corrispondono provvisoriamente al Fondo specifico presso il MEF la quota di ripiano a proprio carico nella misura del 90 per cento per gli anni 2013 e 2014 e dell'80 per cento per l'anno 2015 (comma 2, secondo periodo);

• entro 15 giorni dall'entrata in vigore del decreto legge 113/201, l'AIFA provvede a dare accesso completo alle aziende farmaceutiche, alle aziende della filiera distributiva e alle relative associazioni di categoria ai dati relativi alla spesa farmaceutica convenzionata (comma 4);

• entro 15 giorni dalla scadenza del termine di cui al comma 4 le aziende interessate, fermo l'obbligo di versamento in via provvisoria di cui al comma 2, possono chiedere la rettifica dei dati previa trasmissione all'AIFA di adeguata documentazione giustificativa. Successivamente l'AIFA tenuto conto delle istanze di rettifica pubblica il documento di monitoraggio della spesa farmaceutica territoriale ed ospedaliera che accerta il superamenti dei tetti (commi 5 e 6);

• per gli anni 2013 2014 e 2015, la quota di ripiano è individuata sulla base dei dati del consuntivo del fatturato dell'anno precedente a quello di riferimento di ciascuna azienda farmaceutica, tendo conto di una serie di fattori indicati nel comma. Entro il 15 settembre 2016, il Direttore generale dell'AIFA, sulla base dei dati di consuntivo del fatturato dell'anno precedente, adotta il provvedimento di ripiano definitivo relativo ad ogni azienda per gli anni 2013, 2014 e 2015 nonché il calcolo del conguaglio rispetto a quanto già versato in via provvisoria (commi 7 e 8);

• in caso di mancata istanza di rettifica di cui al comma 5, i dati risultanti dall'elenco provvisorio di cui al comma 2 divengono definitivi e gli importi corrisposti in via provvisoria (nella misura del 90 per cento per gli anni 2013 e 2014 e dell'80 per cento per il 2015) vengono trattenuti a titolo definitivo, senza possibilità di ulteriori pretese delle regioni e delle province autonome né conguaglio (comma 9);

• a conclusione della procedura di ripiano, le Regioni effettuano le relative regolazioni contabili sul Bilancio 2016 (comma 13);

• l'AIFA entro 15 gg dall'entrata in vigore del DL assegna a ciascuna Azienda Budget provvisori per la determinazione delle quote di ripiano per l'anno 2016 (comma 17); • entro il 30 settembre 2016, l'AIFA assegna i budget aziendali definitivi ai fini della determinazione del ripiano tetti spesa farmaceutica ospedaliera e territoriale (comma 18); • entro il 31 ottobre 2016, l'AIFA definisce per ciascuno dei tetti l'eventuale sforamento per il periodo gennaio-luglio indicando la quota di sforamento per ciascuna Azienda da corrispondersi entro il 15 novembre 2016. Le Regioni accertano ed impegnano sul bilancio regionale 2016 gli importi di propria spettanza (comma 19);

• entro il 31 marzo 2017 l'AIFA definisce per ciascuno dei tetti lo sfondamento definitivo dell'anno 2016, indicando alle aziende la quota di superamento da corrispondersi entro il 30 aprile 2017 (comma 20);

• a conclusione delle procedure di ripiano, le Regioni effettuano regolazioni contabili sul bilancio 2017 ai sensi di quanto disposto dal D. Lgs. 118/2011, e le conseguenti iscrizioni sul modello CE 2017 di cui al decreto del Ministro della salute 15 giugno 2012 nelle voci relative ai codici AA0900 e AA0910.

Le norme dispongono inoltre l'istituzione presso il Ministero dell'economia e delle finanze di un Fondo denominato "Fondo per pay back 2013-2014-2015", al quale sarebbero dovuti essere riassegnati gli importi versati all'entrata del bilancio dello Stato. I predetti importi sarebbero dovuti essere attribuiti, a conclusione delle procedure disciplinate dai commi da 2 a 15, alle regioni e alle province autonome entro il 20 novembre 2016 nei limiti delle risorse disponibili. Le somme del Fondo eventualmente non impegnate alla chiusura dell'esercizio, potevano esserlo in quelli successivi (comma 23). Viene quindi definita una procedura di ripiano della spesa farmaceutica territoriale ed ospedaliera per l'anno 2016 (commi 17- 21).

Come previsto, l'AIFA ha trasmesso  alle aziende Farmaceutiche l'entità del payback 2013-2015, sulla base del quale le aziende avrebbero dovuto provvedere a corrispondere provvisoriamente alle regioni il ripiano per la farmaceutica territoriale (225 mln) e la farmaceutica ospedaliera (1.292 mln), per un payback complessivo pari a 1.517 milioni di euro.  Il Tar del Lazio, in data 22 luglio 2016, ha accolto i ricorsi di tutte le Aziende farmaceutiche che hanno chiesto la sospensiva del pagamento anticipato del payback comunicato da Aifa alle singole Aziende. In data 21 luglio 2016 l'Aifa ha pubblicato sul proprio sito un parere reso dal Ministero della Salute per chiarire alcuni punti controversi della procedura di payback. Infine, il 5 agosto 2016, l'Aifa  con una nota ha comunicato che "sono stati pubblicati da parte della Sezione III quater del Tribunale Amministrativo Regionale del Lazio i primi decreti monocratici di parziale accoglimento delle istanze di revoca presentate, per il tramite dell'Avvocatura dello Stato, dall'AIFA, dal Ministero della salute e dal Ministero dell'Economia e finanze, con i quali è stato disposto che le aziende sono tenute al pagamento delle somme accantonate in bilancio per le causali indicate ovvero, qualora le società non abbiano iscritto o accantonato alcun importo, la somma da versarsi debba essere intesa come quella risultante dai dati in possesso dell'azienda, in assonanza, del resto, con quanto indicato nel parere reso dal Ministero della salute in data 21 luglio 2016 e pubblicato sul sito istituzionale dell'AIFA".

Successivamente, dopo aver ricevuto dalle aziende farmaceutiche le istanze di rettifica, l'Aifa ha pubblicato, il 27 settembre 2016, il monitoraggio della spesa farmaceutica territoriale ed ospedaliera per gli anni 2013, 2014 e 2015 (Determinazione 1346/2016 relativa al monitoraggio della spesa farmaceutica territoriale e ospedaliera anni 2013/2015), con il quale è stato accertato il superamento del tetto della spesa farmaceutica territoriale e del tetto della spesa farmaceutica ospedaliera ed il ripiano definitivo a carico di ogni singola azienda titolare di AIC, calcolato in proporzione al superamento della quota a loro assegnata nonché il differenziale tra gli importi corrisposti in via provvisoria e quanto determinato in via definitiva  nella misura del 100 per cento sulla base dei dati accertati.

Conseguentemente, ancora in attuazione dell'art. 21, comma 8, del decreto legge  113/2016, in data 20 ottobre 2016, l'AIFA ha emanato la  Determinazione n. 1406/2016 avente ad oggetto "Attribuzione definitiva degli oneri di ripiano 2013-2014-2015 della spesa farmaceutica territoriale e ospedaliera" che ha fissato al 31 ottobre 2016 il termine ultimo entro cui le aziende titolari di AIC erano tenute a versare il differenziale negativo al "Fondo per payback 2013-2014-2015" ovvero a ricevere il differenziale positivo dal medesimo Fondo" (qui i dati forniti da Aifa che fissano l'entità del payback della spesa farmaceutica ospedaliera, che le aziende sono state chiamate a ripianare, in 1.214 milioni di euro;  per quanto riguarda la farmaceutica territoriale l'entità del payback è stata ritenuta pari a circa 273 milioni di euro, per un totale di 1,487 milioni di euro a fronte dei 1.517 milioni di euro inizialmente previsti).

Nel gennaio 2017, l'Aifa, in esecuzione delle ordinanze cautelari rese dal TAR Lazio, ha pubblicato sul proprio sito istituzionale la nota sulla Metodologia applicativa utilizzata per il governo della spesa farmaceutica territoriale ed ospedaliera per gli anni 2013, 2014, 2015.

Successivamente, la legge di bilancio 2018 (legge 205/2017 art. 1, commi 389-391) è intervenuta sulle procedure dettate dall'articolo 21 del Decreto Enti locali, stabilendo nuovi termini in sostituzione di quelli ormai scaduti (con riferimento al 2016).

In particolare, è stato fissato il termine di 30 giorni dall'entrata in vigore della legge di bilancio 2018 entro il quale l'AIFA è tenuta ad adottare la determinazione che definisce l'eventuale pay-back relativo all'anno 2016 a carico delle aziende farmaceutiche titolari di AIC.  Le aziende farmaceutiche interessate devono corrispondere l'importo così determinato entro i successivi 30 giorni. Sono stati, inoltre, definiti i termini di chiusura delle procedure di transazione (entro 120 giorni dall'entrata in vigore della legge di bilancio medesima) relative ai contenziosi sul ripiano del superamento dei suddetti limiti per gli anni 2013, 2014 e 2015 e le procedure successive alla conclusione delle medesime transazioni. Al riguardo, l'AIFA è tenuta, entro 150 giorni dall'entrata in vigore della legge di bilancio 2018, ad adottare una determina riepilogativa degli importi in esame a carico di ogni azienda farmaceutica, anche tenendo conto delle sopra indicate transazioni con le aziende farmaceutiche interessate, per ciascuno degli anni 2013, 2014, 2015, comunicando successivamente al MEF e al Ministero della salute, a mezzo PEC e in forma tabellare aperta,per ciascuno dei suddetti anni, gli importi a carico di ciascuna azienda farmaceutica spettanti alle singole regioni e province autonome. Il Ministro dell'economia e delle finanze dovrà provvedere entro i successivi 30 giorni ad adottare il decreto di attribuzione delle corrispondenti somme alle regioni e province autonome.

Al fine di uniformare il trattamento IVA delle diverse tipologie di pay-back, la legge di bilancio 2018 (commi 394-402) ha poi stabilito  che, a partire dal 1° gennaio 2018, tutti i versamenti sono conteggiati al lordo dell'IVA. Per il pay back pari al 5%, questo principio vale a partire dai versamenti dovuti in relazione alla sospensione della riduzione dei prezzi richiesta dalle aziende farmaceutiche per l'anno 2018 e calcolati sulla base dei dati dei consumi del 2017. Per il pay-back dell'1,83%, invece, il calcolo al lordo dell'IVA si applicherà a partire dai versamenti calcolati sulla base dei consumi dell'anno 2018. Per evitare compensazioni contabili, viene poi previsto l'obbligo per le aziende farmaceutiche di effettuare il versamento della quota di pay-back, scomputata dell'IVA, alle Regioni e della quota dell'IVA direttamente all'erario.

Infine, con riferimento alla disciplina del ripiano della spesa farmaceutica (convenzionata e per acquisti diretti), la legge di bilancio 2018 (commi 392-393) ha previsto un regime particolare per i calcolo del pay-back per alcuni medicinali di nuova autorizzazione all'immissione in commercio (AIC), allo scopo di salvaguardarne la commercializzazione nel loro primo anno di immissione sul mercato, evitando una elevata quota di ripiano dovuta all'assenza di fatturato nell'anno precedente. La regola di calcolo vale per i soli medicinali non orfani e non innovativi coperti da brevetto e per i medicinali non coperti da brevetto immessi in commercio successivamente alla scadenza del brevetto del farmaco originatore per la prima volta nell'anno di ripiano e per i quali non è disponibile alcun dato di fatturato all'anno precedente.

Per facilitare le procedure collegate al pay-back e monitorare la spesa complessiva sostenuta per l'assistenza farmaceutica, il decreto legge 50/2017,  all'articolo 29, ha previsto che l'AIFA  si avvalga dei dati di fatturato delle aziende farmaceutiche indicati e trasmessi dalla fattura elettronica attraverso il Sistema di interscambio. Dal 2018, viene poi introdotto l'obbligo di indicare, nelle fatture elettroniche emesse nei confronti degli enti del SSN per l'acquisto di farmaci, anche il Codice di Autorizzazione all'Immissione in commercio (AIC) del farmaco e il quantitativo acquistato. Le fatture dovranno essere messe a disposizione dell'AIFA. Un decreto Economia/Salute dovrà disciplinare le caratteristiche tecniche di indicazione dell'AIC e le modalità di accesso ai dati da parte di AIFA.

Per maggiori approfondimenti sulle metodologie di calcolo del payback vedi il relativo focus.

Approfondimenti
Documenti e risorse WEB
Delega al Governo per la revisione della normativa sulla sperimentazione clinica dei medicinali e dei Comitati etici

La Legge 11 gennaio 2018, n. 3 Delega al Governo in materia di sperimentazione clinica di medicinali nonché disposizioni per il riordino delle professioni sanitarie e per la dirigenza sanitaria del Ministero della salute (qui i lavori parlamentari),  reca disposizioni incidenti in diversi ambiti. Oltre a prevedere norme in tema di sperimentazione clinica dei medicinali, il provvedimento opera un complessivo riordino delle diverse professioni sanitarie, incide sul reato di esercizio abusivo della professione sanitarie nonché su fattispecie coinvolgenti lo svolgimento di queste professioni, e modifica la disciplina vigente relativa al ruolo della dirigenza sanitaria del Ministero della salute.

Per quanto qui interessa, l'articolo 1 del provvedimento reca una delega al Governo per la revisione della disciplina in materia di sperimentazione clinica dei medicinali per uso umano. Il Governo è delegato ad adottare, entro dodici mesi dalla data di entrata in vigore del provvedimento, uno o più decreti legislativi per il riassetto e la riforma delle disposizioni vigenti in materia di sperimentazione clinica dei medicinali per uso umano, introducendo uno specifico riferimento alla medicina di genere e all'età pediatrica.

Tra i principi ed i criteri direttivi previsti per l'esercizio della delega, che, nel prevedere il riordino ed il coordinamento delle disposizioni vigenti, fanno esplicitamente salvi il rispetto delle norme dell'Unione europea - tra cui la futura disciplina in materia, posta dal regolamento (UE) n. 536/2014 , delle convenzioni internazionali, nonché, il rispetto degli standard internazionali per l'etica nella ricerca medica sugli esseri umani, in conformità a quanto previsto dalla Dichiarazione di Helsinki dell'Associazione medica mondiale del 1964, e sue successive revisioni, vanno ricordati:

  •  l'individuazione dei requisiti dei centri autorizzati alla conduzione delle sperimentazioni cliniche dalla fase I alla fase IV, con particolare attenzione, nella fase IV, al coinvolgimento delle associazioni dei rappresentanti dei pazienti nella definizione dei protocolli di ricerca, soprattutto per le malattie rare;
  •  l'individuazione delle modalità per il sostegno all'attivazione e all'ottimizzazione di centri clinici dedicati agli studi clinici di fase I, sia su pazienti che su volontari sani, da condurre con un approccio metodologico di medicina di genere, prevedendo anche la definizione, attraverso un decreto del Ministro della salute, dei requisiti minimi per i medesimi centri anche al fine di una loro più omogenea presenza sul territorio nazionale, in conformità al regolamento (UE) n. 536/2014;
  •  la semplificazione degli adempimenti meramente formali in materia di: modalità di presentazione della domanda per il parere del comitato etico e di conduzione e di valutazione degli studi clinici;
  •  la semplificazione delle procedure per l'utilizzo a scopi di ricerca clinica di materiale biologico o clinico residuo da precedenti attività diagnostiche o terapeutiche o a qualunque altro titolo detenuto, avendo ottenuto previamente il consenso informato del paziente sull'uso del materiale biologico che lo riguarda direttamente;
  •  la definizione delle procedure di valutazione e di autorizzazione di una sperimentazione clinica, garantendo il coinvolgimento delle associazioni di pazienti, soprattutto nel caso delle malattie rare;
  •  l'applicazione dei sistemi informativi di supporto alle sperimentazioni cliniche;
  •  l'individuazione - nell'àmbito degli ordinamenti didattici - di specifici percorsi formativi in materia di metodologia della ricerca clinica, conduzione e gestione degli studi clinici e sperimentazione dei farmaci;
  •  la riformulazione dell'apparato sanzionatorio:
  •  la revisione della normativa relativa agli studi clinici senza scopo di lucro e agli studi osservazionali, al fine di migliorare la pratica clinica e di acquisire informazioni rilevanti a seguito dell'immissione in commercio dei medicinali;

L'articolo 2, adeguando la disciplina italiana alla nuova normativa europea (Regolamento UE 536/2014 ) prevede il riordino e la riduzione dei comitati etici esistenti. Viene prevista l'istituzione di un Centro di coordinamento nazionale dei comitati etici territoriali per le sperimentazioni cliniche sui medicinali per uso umano e sui dispositivi medici, con funzioni di coordinamento, indirizzo e monitoraggio delle attività di valutazione degli aspetti etici relativi alle sperimentazioni. Si prevede, inoltre, l'individuazione, attraverso successivo decreto ministeriale, di un numero massimo di quaranta comitati etici territoriali,  di cui almeno uno per ogni regione, e il riconoscimento di tre comitati etici a valenza nazionale, di cui uno riservato alla sperimentazione in ambito pediatrico.

Ulteriori approfondimenti qui: Sperimentazione clinica dei farmaci e Le norme che disciplinano l'impiego clinico dei farmaci ancora sottoposti a sperimentazione.

Approfondimenti